En janvier, l’agence américaine chargée de la régulation des produits de santé (FDA) a évolué vers une acceptation et même dans certains cas une recommandation (!) de l’utilisation des statistiques bayésiennes dans l’évaluation des dispositifs et des traitements médicaux (voir le communiqué pour plus d’information : https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/use-bayesian-methodology-clinical-trials-drug-and-biological-products).
Historiquement, les essais cliniques reposaient principalement sur les statistiques fréquentistes, fondées sur des tests d’hypothèses classiques et des seuils de significativité (en général une p-valeur à .05). Cependant, ces méthodes présentent certaines limites, notamment lorsqu’il s’agit d’intégrer des informations préexistantes ou de travailler avec des échantillons de petite taille. De plus, de nombreux domaines et plus particulièrement en psychologie, dont je viens, ont souffert et souffrent encore aujourd’hui d’utilisations inappropriées des méthodes classiques (p-hacking, manque de puissance statistique…) qui ont mené à des biais de publication et une pression de publication (publish or perish) produisant une crise de la reproductibilité. C’est dans ce contexte que les approches bayésiennes ont gagné en importance.
Dans sa documentation, la FDA reconnaît explicitement les avantages du cadre bayésien, notamment sa capacité à incorporer des données antérieures (issues d’études précédentes, de registres ou d’expertise clinique) sous forme de distributions a priori. Cela permet d’optimiser la conception des essais, de réduire la taille des échantillons nécessaires et d’accélérer le processus d’évaluation, tout en maintenant un haut niveau de rigueur scientifique. Ces avantages suivent directement la philosophie scientifique visant à construire brique par brique sur les connaissances existantes.
La position de la FDA est formalisée dans plusieurs documents d’orientation, en particulier dans le domaine des dispositifs médicaux. Par exemple, son guide pour l’utilisation des statistiques bayésiennes pour les essais cliniques sur les dispositifs médicaux encourage explicitement l’utilisation de méthodes bayésiennes lorsque cela est approprié. La FDA y souligne que ces approches peuvent améliorer l’efficacité des essais tout en fournissant des résultats plus interprétables pour les décideurs. Un cas emblématique est celui des dispositifs implantables ou des maladies rares, où les données disponibles sont limitées. Dans ces situations, l’approche bayésienne permet d’exploiter des données historiques fiables pour renforcer l’analyse, ce qui serait difficilement réalisable avec des méthodes fréquentistes classiques. Au-delà des avantages mentionnés, les méthodes bayésiennes permettent également de prendre en compte des variables non-mesurées ce qui est également plus compliqué avec les méthodes classiques (voir l’exemple de la table de billard bayésienne).
Cependant, la FDA insiste également sur la nécessité de transparence et de rigueur dans la mise en œuvre des modèles bayésiens. Les choix de distributions a priori doivent être justifiés, les analyses de sensibilité sont fortement recommandées, et les modèles doivent être clairement documentés afin de garantir leur reproductibilité et leur crédibilité. Pour plus de détails sur les workflows bayésiens, voir https://doi.org/10.48550/arXiv.2011.01808, https://doi.org/10.1038/s43586-020-00001-2.
Aujourd’hui, l’approche bayésienne n’est plus perçue comme une alternative marginale, mais comme un outil puissant et légitime dans l’arsenal statistique des essais cliniques. Son adoption croissante par la FDA reflète une évolution plus large vers des méthodes plus flexibles, capables de s’adapter à la complexité croissante des données biomédicales. Ces avantages seraient également particulièrement intéressant dans d’autres domaines, économie, politique, psychologie… Espérons que ce pas inspire également d’autres communautés.